![]() Главная страница Случайная страница КАТЕГОРИИ: АвтомобилиАстрономияБиологияГеографияДом и садДругие языкиДругоеИнформатикаИсторияКультураЛитератураЛогикаМатематикаМедицинаМеталлургияМеханикаОбразованиеОхрана трудаПедагогикаПолитикаПравоПсихологияРелигияРиторикаСоциологияСпортСтроительствоТехнологияТуризмФизикаФилософияФинансыХимияЧерчениеЭкологияЭкономикаЭлектроника |
Шоковая терапия» для генной терапии
Мировое сообщество специалистов по генной терапии было повергнуто в шок после появившегося в конце 2002 г. сообщения о том, что уже у второго пациента, которого лечили методами генной терапии, обнаружились признаки развивающейся лейкемии. Ученые надеялись, что зарегистрированный за несколько месяцев до этого первый случай окажется печальным исключением. Теперь эти надежды рухнули, и перспективы генной терапии уже не кажутся столь радужными, как прежде, когда с ней связывали надежды на избавление от ряда неизлечимых пока наследственных болезней. Опасные симптомы обнаружень! у трехлетнего пациента, которого наблюдал доктор А. Фишер в одной из детских клиник Парижа. Три года назад новорожденному младенцу осуществили «коррекцию» гена в связи с тем, что он страдал генетическим заболеванием — комбинированным врожденным иммунодефицитом, исключающим возможность развития иммунной системы организма. Любая инфекция для ребенка могла стать летальной. Генная «коррекция» вселяла надежду на избавление от этой печальной участи — ребенок нормально развивался до трех лет. И вот в конце декабря врачи диагностировали у него лейкемию. Первое сообщение о том, что у одного из малышей, которого ле-t чили подобным же образом от аналогичного заболевания, обнаружен рак, появилось в августе 2002 г. и заставило специалистов задумать о несовершенстве медицинской регламентации в этой области. На этот раз реакция была намного жестче — в Великобританк приостановлены все попытки генной терапии иммунных рас*] стройств, в США Комиссия по контролю пищевых продуктов и ле карственных препаратов (FDA) запретила дальнейшее проведен! десятков экспериментов по генной терапии. Да и сами ученые скрывают своей озабоченности, ибо проблемы возникли имен* в том направлении генной терапии, которое до этого считал ос одним из самых перспективных и с которым связывали больше надежды. Из одиннадцати пациентов доктора Фишера девятерых мальчи-1 ков (включая двоих, у которых теперь обнаружили лейкемию) лечили этим способом, причем их самочувствие при постоянном контроле все время было отменным. Когда поступило сообщение о первом случае лейкемии, многие специалисты сочли это простым совпадением. Но доктор К. фон Калле из детской больницы Цинциннати (штат Огайо, США) отмечает, что анализ клеток в обоих случаях свидетельствует, что рак вызван, по всей вероятности, одним и тем же молекулярным «сбоем»: молекулярный вектор (биологический переносчик) на основе ретровируса, использова ный для доставки «корректирующего» гена в организм пациент! внедрился в тот участок его ДНК, где находится печально извес! ный ген LMO2, способный, по мнению специалистов, вызыва1^ лейкемию у детей. Ученые сегодня убеждены — болезнь, признаь которой обнаружены у обоих мальчиков, настолько напоминав лейкемию, что пока решено классифицировать ее именно так. оценкам доктора фон Калле, вектор локализуется рядом с гене LMO2 с вероятностью примерно 10~б, т. е. «дефектной» оказыв! ется по крайней мере одна из 100 тыс. клеток. А поскольку каждый! из пациентов при таком методе лечения получал около миллиона! «скорректированных» клеток, ясно, что некоторые из них могли! оказаться «дефектными». Фон Калле провел тщательное исследо-1 вание анализов всех пациентов, которых лечили подобным образом] (во всем мире их 15 человек), пытаясь обнаружить присутствие] «дефектных» клеток. Экспертному совету FDA предстоит принять решение о том, как! эти неприятные события скажутся на судьбе остальных исследова-1 ний по генной терапии в США. Американское общество генной те-1 рапии также срочно формирует комитет экспертов для проверки! всех данных по применению векторов на основе ретровирусов в ген-J ной терапии и инженерии (прежде всего — выведении трансгенн! животных). Этот вопрос рассмотрит и Национальный институт §ДО«ровья США (NIH). Пока же эксперты FDA и NIH сходятся в том, что генная терапия столь тяжелых наследственных заболеваний, как врожденный иммунодефицит, должна быть продолжена, ибо других способов помочь пациентам просто нет. Однако эти исследования, представляющие по сути эксперименты на больных (конечно, с согласия их и их родственников и при их полной осведомленности о возможных последствиях), должны сопровождаться тщательнейшим мониторингом и продуманным информационным обеспечением. Председатель комитета экспертов NIH профессор Т. Фридман из Калифорнийского университета (Сан-Диего) убежден, что этот подход «остается действенным», хотя многое в своих представлениях (и главное — действиях) ученым предстоит пересмотреть с учетом этих инцидентов.
B.C. Баранов член-корреспондент РАМН, заведующий лабораторией НИИ акушерства и гинекологии РАМН (Санкт-Петербург)
|